上海2026年6月12日--专注前沿基因养息领域的改动型企业信念医药集团（BeliefBioMed，BBM，下称"信念医药"）本日晓谕，其自主研发和分娩的BBM-P002养息中晚期帕金森病患者的早期临床讨论，末端已考究发表在外洋顶级学术期刊NatureMedicine（IF=50），题为"Dual-targetgenetherapyinParkinson'sdisease:amulticenterphase1trial"1。这是中国神经退行性疾病基因养息领域的一项记号性进展，标明关系原创讨论得到了外洋泰斗学术界的认同。该讨论由上海交通大学医学院附庸瑞金病院刘军主任团队和中南大学湘雅病院沈璐主任团队完成，clinicaltrials.gov登标记NCT05822739。

布景：

BBM-P002讨论是一项多中心、单臂、洞开标签的安全性和初步疗效性评估临床磨真金不怕火，共入组10例受试者，成立多个剂量组。本讨论旨在评价立体定向双侧壳核打针BBM-P002养息中晚期帕金森病的安全性、耐受性和有用性。讨论随访分为给药后52周内的主讨论阶段和52周后-5年的长期随访阶段。现在扫数受试者均已顺利完成给药后52周主讨论阶段随访，插足长期随访阶段。这次发表的数据为扫数受试者完成主讨论52周访视后的阶段性讨论末端。

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末端：

一、安全性末端细腻，举座耐受度优异

本次讨论纳入10例受试者，系统评估BBM-P002给药后52周内的安全性与耐受性。

随访数据闪现，BBM-P002给药后发生的扫数不良事件（AE）均为轻度，未发生与讨论药物关系的AE；与给药相貌关系的AE有倏得的头痛、朽迈等，均短期内痊可。

讨论52周随访周期内，未出现剂量欺压性毒性（DLT）、无严重不良事件（SAE）发生，全程未不雅察到药物系统性毒性反映。

二、高剂量组疗效权贵，多项中枢绸缪收场较着改善

讨论重心对高剂量（1.2×10¹²vg）5例受试者给药后52周的临床疗效进行系统性评估。

BBM-P002高剂量给药后，5例受试者均进展出通顺功能改善。在12个月随访时，"关期"MDS-UPDRSⅢ评分较基线平均改善了21.6分（46%），"开期"评分平均改善了17.6分（64%）；总MDS-UPDRS评分也改善了29.4分（41%）。

在高剂量组受试者中，患者日志数据进一步印证了药物的临床获益，无通顺防碍的逐日"开期"时辰增多了3.3小时（40%），总"开期"时辰增多了2.8小时（29%）。

通顺功能改善的同期，¹⁸F-FDOPAPET成像提供了探索性凭据。受试者多巴胺能神经通路功能在多个枢纽脑区神经功能得到复原，双侧壳核背外侧（dlPu）、双侧惨白球（GP）的示踪剂招揽信号权贵增强。同期，数据分析确认，双侧壳核背外侧（dlPu）PET信号增强程度，与患者通顺功能改善末端呈权贵关系性，从影像学层面佐证了BBM-P002的养息作用。

高剂量（1.2×10¹²vg）的通顺功能和¹⁸F-FDOPAPET成像末端

论断：本次临床讨论末端标明，BBM-P002各磨真金不怕火剂量均展现出细腻的安全性与耐受性，尊龙凯时高剂量组受试者不雅察到了初步临床获益。该阶段性讨论末端考证了BBM-P002的临床应用价值，具备细腻的研发远景与应用后劲。

基于上述早期数据的科学撑执，由瑞金病院刘军主任团队牵头的BBM-P002临床磨真金不怕火（CXSL2500162/NCT07195825）正在接续有序鼓励中。瑞金病院刘军主任示意："这项发表在NatureMedicine的使命，体现了中国讨论团队在前沿神经疾病基因养息领域，将安全性监测、多学科互助与临床讨论法子衔尾的技艺。后续将依托注册临床讨论进一步夯实凭据基础。"信念医药聚草首创东说念主、董事长兼首席科学家肖啸磨真金不怕火示意："咱们由衷感谢临床各人与受试者的超卓孝顺。这次发表于NatureMedicine是一项枢纽里程碑，有劲印证了基因养息在慢性疾病领域的应用后劲。咱们将接续严守药物临床磨真金不怕火质地处分法子，与临床各人密致互助，稳步鼓励这一改动疗法的研发程度。"

对于帕金森病

帕金森病（Parkinson'sdisease，PD）是民众第二大神经退行性疾病。中国60岁以上东说念主群中PD患病率为1.37%，患病东说念主数约362万2。其当然病程可长达20年，临床中枢症状包括通顺迟缓、静止性震颤、肌肉僵直、姿势均衡防碍等通顺症状，且先行者期即可出现便秘、感觉减退、快动眼就寝举止防碍、抑郁、凄惨、默契和精神防碍等非通顺症状3。PD养息门径包括药物养息、手术养息、肉毒毒素养息、通顺疗法、心思干涉、不休照管等4。药物养息是首选且主要的养息技能，左旋多巴为首选养息药物，患者也可遴荐脑深部电刺激术。但岂论药物或手术，均对症状改善有限，且不行减速病情的程度，更无法拯救。

跟着对PD病理机制意志的不时潜入，PD基因养息药物缓缓受到关切，已有多项基因养息药物插足临床讨论阶段。从现在裸露的数据可知，基因养息能不同程度地改善PD患者的临床症状，为其带来了更多更新的养息遴荐。

对于BBM-P002

BBM-P002是信念医药领有自主学问产权的AAV基因养息药物。通过脑立体定向打针工夫，基于具有神经系统高亲和性的工程化AAV载体，将多巴胺生成所需的枢纽酶，酪氨酸羟化酶（TH，tyrosinehydroxylase）和芳醇族L-氨基酸脱羧酶（AADC，aromaticaminoaciddecarboxylase）的基因片断，寄递到纹状体（主要为壳核）局部，使多巴胺合成所需枢纽的酶在大脑纹状体区域长期高水深谷抒发，从而执续产生多巴胺，养息帕金森病。有望收场"一次给药、长期有用"的养息服从。BBM-P002的分娩则期骗了公司自主开荒的大界限无血清悬浮培养工艺，合乎《药品分娩质地处分法子》（GMP）条目。

参考文件：[1]MengyueNiu尊龙凯时官方网站，etal.NatMed.2026Jun10..[2]KaliaLV，etal.Lancet.2015Aug29;386:896-912.[3]ArmstrongMJ，etal.JAMA.2020Feb11;323(6):548-560.[4]帕金森病养息指南（第四版）.中华神经科杂志.2020.53(12):973-786.

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